米科学誌サイエンスなどは、中国・上海交通大学の病院で実施された遺伝子治療によって、超希少疾患の6歳の女児が死亡したと報じた。上海交通大学はウェブサイトで状況を説明している。安全性が軽視された可能性も指摘されており、米国の報道を受けて調査が行われている。
この治療は、患者1人に合わせて治療法を設計する「個別化医療」の一環だ。世界ではこうした取り組みへの注目が集まっており、今回の事案もそれにあたる。
超希少疾患の治療とゲノム編集
超希少疾患は、薬の開発が難しく、根本的な治療も難しい。患者数が少ないために開発コストの回収が難しく、企業としても開発に乗り出しにくい。
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一方、病気の原因となっている本人特有の遺伝子を書き換える「ゲノム編集」なら、個別の患者に合わせて治療できる可能性がある。ただし、書き換えるために必要なものを細胞内に運ぶ方法は患者ごとに設計する必要があり、治療費はどうしても高額になる。費用をどう負担していくのかも課題となっている。
欠けていた「チェック機能」
患者数が少なく治療法も限られる超希少疾患では、患者や家族の期待が大きくなる。だからこそ、安全性を客観的に評価する「チェック機能」が不可欠だったはずだ。米国では成功例がある一方、第三者の関与にも差があるという。
