人工多能性幹細胞（iPS細胞）を使ったパーキンソン病治療製品「アムシェプリ」と、重症心不全治療製品「リハート」は今年3月、厚生労働省から条件・期限付き承認を受け、公的保険の対象となった。だが、承認は「誰でも、どこでも、すぐ受けられる」ことを意味しない。期限はいずれも7年だ。
条件・期限付き承認の仕組み
条件・期限付き承認は、少数の治験で安全性を確認し、有効性を推定できた製品を、患者へ早く届けながら検証する制度だ。承認後に治療を受ける患者は原則全員が調査や試験の対象となり、企業と医療機関が経過や検査結果を集める。承認後も臨床開発の途中ということだ。
移植スケジュールと検証計画
承認後の最初の移植は、リハートが9月下旬、アムシェプリが10月中を目指す。アムシェプリは35人で効果と長期的な安全性を確かめ、リハートは移植患者75人と非移植患者150人を比べる。治験より幅広い年齢や病状でも効果が得られるか、どれほど続くかが焦点だ。
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